基于III期MANEUVER研究的阳性数据，“同类最优” CSF-1R 抑制剂匹米替尼上市许可申请获受理

2025年6月10日，全球领先的科技公司默克今日宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式受理其1类创新药匹米替尼（Pimicotinib）的上市许可申请，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。今年5月，匹米替尼已被纳入CDE优先审评程序，预计将加速该药物的审评进程。

匹米替尼由和誉医药研发，作为一款潜在“同类最优”（Best-in-Class）的CSF-1R抑制剂，匹米替尼此前已获NMPA突破性疗法认定（BTD）。

默克医药健康全球执行副总裁、中国及国际市场负责人周虹表示：“随着匹米替尼上市许可申请获受理并启动优先审评，我们致力于为中国患者提供首个获批的TGCT系统性治疗方案，以填补巨大的、未被满足的医疗需求。匹米替尼不仅展现出缩小关节肿瘤的疗效，更在改善患者日常功能结局，如活动受限、疼痛和僵硬等方面表现亮眼，展现了其作为TGCT‘同类最优’药物的潜力。我们正同步推进向美国FDA提交上市许可申请，并计划在其他市场陆续申报。”

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种局部侵袭性疾病，会严重影响患者的生活质量，引发关节疼痛、僵硬、肿胀和活动受限。工作年龄人群为高发人群。若未及时治疗或出现复发，可能会导致骨骼、关节及周围组织不可逆性损伤。患者对于耐受性良好且有效的系统性治疗方案存在巨大且未被满足的临床需求。

此次申请是基于全球III期MANEUVER研究的第一部分数据。研究显示，每日一次口服的匹米替尼在主要终点客观缓解率（ORR）上较安慰剂实现了具有统计学意义的显著改善（第25周BIRC评估：54.0% vs. 3.2%；p<0.0001）。此外，匹米替尼在所有次要研究终点上均呈现出具有统计学意义和临床意义的改善，包括受累关节活动范围、躯体功能以及关节僵硬度和疼痛。相关数据已于本月初在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。